MALATTIE RARE, NUOVO FARMACO PER LA COREA DI HUNTINGTON
Un gruppo di studio proveniente da 32 centri neurologici sparsi in tutta Europa ha
concluso la sperimentazione di un farmaco in grado di migliorare i parametri motori
quali la distonia, la motoria ed il movimento degli occhi

ISERNIA - In occasione della giornata mondiale per le malattie
rare, arriva una buona notizia dal mondo della ricerca. Un gruppo
di studio proveniente da 32 centri neurologici sparsi in tutta Europa
ha infatti concluso la sperimentazione di un farmaco in grado di agire
sui sintomi della Corea di Huntington migliorando parametri motori
quali la distonia, la coordinazione motoria ed il movimento degli
occhi. La notizia è stata diffusa dal dottor Ferdinando Squitieri,
direttore dell'Unità Operativa di Neurogenetica e Malattie Rare dell'Irccs Neuromed di Pozzili (Is)
l'unico italiano a partecipare alla ricerca. "Sono già in corso d'opera le trattative con le autorità
competenti - ha dichiarato l'esperto di neurogenetica - per ottenere indicazioni sul modo
migliore per rendere disponibili ai pazienti il farmaco innovativo conosciuto come pridopidina
(sigla utilizzata nello studio: Acr16) e che prenderà il nome di Huntexil". La pridopidina
agisce regolando i livelli di dopamina, un neurotrasmettitore cerebrale fondamentale perché le
cellule neuronali possano inviare corretti segnali ai muscoli.
La sperimentazione del farmaco è stata denominata "MermaiHD" ed è stata prodotta dall'Azienda
NeuroSearch, con sede principale in Danimarca. Tale studio ha coinvolto 437 pazienti affetti dalla
malattia di Huntington che hanno utilizzato il farmaco per 6 mesi ottenendo miglioramenti per tutti i
sintomi della corea in special modo per il controllo dei movimenti volontari e involontari. L'analisi
dei pazienti ha dimostrato che la dose più alta di pridopidina, 45 mg due volte al giorno, ha un effett
positivo ed è stata ben tollerata dai partecipanti. L'alto numero dei pazienti ha permesso di giungere
a solide conclusioni, infatti tale studio rappresenta un passo importante nella lotta verso migliori
opzioni di trattamento per la Corea, una patologia ereditaria neurodegenerativa causata dalla
degenerazione di cellule cerebrali (neuroni) situate in specifiche aree del cervello. La malattia
di Huntington insorge il più delle volte tra i 35 ed i 45 anni, in altri casi si manifesta anche
durante l'infanzia. Le cellule cerebrali colpite dal processo degenerativo si trovano in strutture
denominate gangli della base (in particolare nucleo caudato e putamen) ma possono essere
egualmente coinvolte le cellule della parte esterna del cervello (corteccia cerebrale) deputate
a funzioni come il pensiero, la percezione e la memoria, vengono ad essere coinvolte in varia misura.
Con la scoperta di questo nuovo farmaco si arriverà dunque a migliorare sostanzialmente la qualità
della vita di coloro che hanno la Corea e che secondo la letteratura internazionale possono
sopravvivere tra i 10 e i 30 anni. Ciò significherà dar loro la possibilità di controllare i sintomi
e di sperare nella risoluzione mediante i nuovi risultati della ricerca di settore. Terminata la
sperimentazione, ora un comitato composto di quatto ricercatori, tra cui il dottor Squitieri,
si occuperà della descrizione dei risultati ottenuti. Un volta completato questo lavoro si avvierà
la richiesta agli enti internazionali che sovrintendono la distribuzione del farmaco (S.d.a. ed E.n.e.a.)
che tempo un anno dovrebbe essere sugli scaffali delle farmacie. (Luca Cupaiolohttp://www.superabile.it/web/it/REGIONI/Molise/News/info87057122.html
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