Sindrome di Lambert-Eaton, il farmaco ora si paga

Sindrome di Lambert-Eaton, il farmaco ora si paga:Guai in vista per i pazienti affetti dalla rara Sindrome Miastenica di Lambert Eaton. Quando si parla di malattie rare infatti abbondano i buoni sentimenti ma nei fatti con una mano si promette e con l’altra si toglie. Così mentre a gennaio Camera e Senato approvavano all’unanimità mozioni a favore della tutela dei farmaci orfani e dei malati rari, impegnano in tal senso il Governo, l’AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco pensava bene di risparmiare proprio a queste stesse voci. A farne le spese sono stati i pazienti affetti da questa malattia.
La sindrome di Lambert-Eaton è un raro disturbo neurologico che si presenta in prevalenza nel sesso maschile in età superiore ai 40 anni. I sintomi sono ipostenia muscolare, soprattutto alle gambe, impotenza, stipsi e disidrosi, un disturbo dell'epidermide che si manifesta con la comparsa di piccole vescicole sulle mani e sui piedi. La sindrome si mostra in associazione a forme neoplastiche, tanto che viene definita un processo patologico paraneoplastico, fra cui il carcinoma polmonare a piccole cellule.
I malati, dal 2009 e fino ad oggi, avevano potuto utilizzare un farmaco orfano, il Firdapse, approvato in Europa dall’EMA. Essendo approvato per un numero ristretto di persone che non hanno altre alternative terapeutiche meriterebbe – stando anche alle recenti dichiarazioni dello stesso Ministro Balduzzi – di godere del massimo sostegno, almeno in teoria. Infatti mentre in Francia, UK, Spagna, Portogallo, Paesi Bassi ed in Grecia questo farmaco orfano è stato regolarmente commercializzato mentre in Italia, fino ad oggi, è stato distribuito solo grazie alla legge 648 e adesso anche questo beneficio gli è stato tolto. Dall’inizio dell’anno, infatti, in un rapido susseguirsi di decisioni pubblicate in Gazzetta, l’AIFA ha escluso il Firdapse dal rimborso tramite 648, lo ha posto il fascia C – dunque a carico dei pazienti dove le singole regioni non abbiano deliberato altrimenti - e nella lista dei prodotti rimborsabili ha messo la 3,4 Diaminopiridina, in sostanza il prodotto galenico, da prepararsi cioè in farmacia. I pazienti che vorranno curarsi usando il farmaco industriale dovranno sperare di essere nella regione ‘giusta’ per averlo gratis, altrimenti, a meno che non abbiano le possibilità di pagarlo di tasca propria, dovranno rivolgersi al galenico. Per il Servizio Sanitario Nazionale sarà un risparmio, a pagarlo saranno le tasche dei pazienti e la loro salute: questo principio attivo infatti, se preso a dosi errate può causare effetti collaterali, per esempio a livello cardiaco, con aritmie e palpitazioni, o crisi epilettiche. “Alcuni anni fa – spiega il dott. Mantegazza, direttore della Neurologia 4 - Malattie Neuromuscolari e Neuroimmunologia dell’Istituto Neurologico "Carlo Besta" di Milano - alcune farmacie italiane iniziarono a produrre questo farmaco come prodotto galenico. Tuttavia i risultati clinici sono stati insufficienti. Recenti analisi cromatografiche su campioni di prodotti galenici hanno infatti dimostrato che questi prodotti sono del tutto variabili dal punto di vista del contenuto dei principi attivi. Questo potrebbe facilmente spiegare anche l’inconsistenza dei risultati terapeutici ottenuti in una serie di pazienti usando questi prodotti. Non è un caso che i risultati sui pazienti siano migliorati in maniera evidente con un significativo beneficio dopo l’arrivo del farmaco industriale che, certo è molto costoso, ma apparentemente funziona molto meglio del galenico, esperienza provata nel nostro ambulatorio”.
Dubbi sulla decisione anche dalla dottoressa Ricciardi dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana: “è impossibile stabilire se ‘un farmaco vale l’altro’. Io che il galenico della 3-4 Diaminopiridina lo uso da anni nei bimbi affetti da miastenia congenita ho frequentemente rilevato variazioni di efficacia a seconda delle diverse farmacie in cui viene preparato. Il galenico non può infatti garantire una sicura concentrazione standard”.
http://www.italiasalute.it/Neurologia.asp 
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