Individuata una nuova terapia contro la distrofia muscolare
Scoperta la sede del materiale genetico per curare la DM
Un team di ricercatori dell’Università del Missouri (Usa) ha individuato la sede genetica dove viene prodotta la proteina nNOS, che genera ossido nitrico.
La distrofia muscolare di Duchenne, che colpisce prevalentemente i maschi, è il tipo più comune di distrofia muscolare. I pazienti con distrofia muscolare mostrano una mutazione genetica che sconvolge la produzione di una proteina, la distrofina, che ha come conseguenza la scomparsa progressiva della forza muscolare e la perdita delle abilità motorie. Un precedente studio aveva scoperto un metodo di sostituzione del gene mutato con dei geni sani. Dopo la sostituzione di questi geni si è osservato che la produzione di distrofina negli animali affetti da distrofia muscolare è ricominciata.
Tuttavia, mentre la distrofina è di vitale importanza per lo sviluppo muscolare, la proteina ha bisogno anche di ‘aiutanti’ per poter mantenere efficiente il tessuto muscolare. Uno di questi ‘aiutanti’ è stato individuato nel composto molecolare nNOS che, come detto, produce ossido nitrico, assai importante per i muscoli quando si praticano movimenti energici, come nell’esercizio fisico o la ginnastica.
Nello studio, che sarà pubblicato sul Journal of Clinical Investigation, il team ha individuato l’ubicazione del materiale genetico responsabile della produzione di nNOS. Inoltre, dopo una modifica genetica nei topi con il nuovo gene, il team ha scoperto che il nNOS è stato reintegrato nei muscoli colpiti dalla malattia e gli animali non hanno mostrato danni muscolari o stanchezza dopo essere stati sottoposti a esercizio fisico.
(Luigi Mondo e Stefania Del Principe)
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28 febbraio 2009
Individuata una nuova terapia contro la distrofia muscolare
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