Un trial per la malattia di Morquio

Studio internazionale sulla malattia rara che colpisce i bambini

Al via una sperimentazione sulla mucopolisaccaridosi di tipo IV A, ovvero lamalattia di Morquio, una patologia di tipo metabolico caratterizzata dall'accumulo lisosomiale. I lisosomi sono delle vescicole presenti all'interno delle cellule che svolgono, per così dire, la funzione digerente delle stesse, distruggendo le molecole estranee.

La patologia si sviluppa seguendo due diverse tipologie, definite A e B. La sperimentazione annunciata dalla casa farmaceutica BioMarin fa riferimento alla prima, che è anche la più comune. I sintomi della malattia sono riassumibili in gran parte nelle deformità scheletriche che il processo di crescita – il quale tuttavia si interrompe intorno agli 8 anni – tende ad aggravare. Vi sono poi sintomi associati come sordità, problemi cardiaci e respiratori che hanno però un'incidenza variabile a seconda dei ...(Continua) leggi la 2° pagina